Стартап починає перше у світі дослідження генного редагування CRISPR на людях

Китай взяв лідерство у глобальній гонці за впровадження технології редагування генів CRISPR та розпочинає випробування на людях. Таким чином Пекін перевершив зусилля американських та інших міжнародних дослідницьких груп, які працюють у цій сфері.

Про це пише Endpts.com.

Дослідники Сичуаньського університету під керівництвом доктора Ю Лу отримали схвалення від ради з етики лікарні на початок першого в історії випробування на людях із застосуванням технології CRISPR-Cas9. Курс пройдуть пацієнти з діагнозом недрібноклітинний рак легенів (НМРЛ). Дослідження планують розпочати у лікарні Західного Китаю наступного місяця.

Китай випереджає конкурентів США

Протягом багатьох років такі компанії, як CRISPR Therapeutics, Caribou Biosciences, Editas, Intellia та Novartis, змагалися за початок клінічних випробування з впровадження CRISPR. Багато хто очікує, що Editas Medicine першою розпочне випробування на людях у 2025 році.

Здавалося, що США взяли на себе лідерство, коли мільярдер Шон Паркер, співзасновник Napster і колишній президент Facebook, профінансував гучну ініціативу під керівництвом доктора Карла Джуна з Університету Пенсільванії, США. Ініціатива отримала позитивне рішення від Національних інститутів здоров’я (NIH) у червні минулого року, очікуючи схвалення FDA та інституцій.

Однак Китай прискорив процес схвалення, забезпечивши регулятивний дозвіл швидше, ніж очікувалося, що дозволило їм розпочати реєстрацію пацієнтів раніше своїх колег у США. Перед цим Китай продемонстрував свою готовність розширити межі досліджень редагування генів, будучи першим, хто провів експерименти CRISPR на людських ембріонах та мавпах.

Потенційний вплив і проблеми безпеки

Технологія редагування генів CRISPR пропонує потенційно трансформаційний підхід до лікування раку, пропонуючи альтернативу існуючим інгібіторам контрольних точок PD-1, таким як: Merck’s Keytruda (пембролізумаб),
Bristol-Myers Squibb’s Opdivo (ніволумаб). Хоча ці антитіла показали успіх у деяких пацієнтів з НДКРЛ, значна кількість не реагує на лікування. Є надія, що технологія CRISPR, шляхом прямого вибивання гена PD-1, може посилити імунну відповідь і підвищити загальну ефективність лікування.

Проте залишаються занепокоєння щодо безпеки терапії на основі CRISPR. Можливість ненавмисних аутоімунних реакцій або нецільових ефектів змушує регуляторів бути напоготові, особливо після нещодавніх інцидентів у сфері клітинної терапії.

Наприклад, на початку цього року FDA США тимчасово призупинило випробування CAR-T-клітинної терапії компанією Juno Therapeutics після того, як чотири пацієнти померли внаслідок набряку мозку, хоча випробування було відновлено після визначення ймовірної причини хіміотерапевтичного агента для попереднього кондиціонування флударабіну.

Наступні кроки та перспективи

Оскільки випробування розпочнуться найближчими тижнями, результати можуть мати глибокий вплив на майбутнє лікування раку на основі редагування генів. У разі успіху CRISPR може запропонувати більш ефективний і точний підхід до лікування раку легенів та інших злоякісних новоутворень.

Міжнародне наукове співтовариство буде уважно стежити за результатами випробування, і успіх у цій спробі може позиціонувати Китай як лідера в галузі лікування редагування геному, що швидко розвивається.

Раніше сайт startup.co.ua писав про те, що Україна впевнено займає провідні позиції в інноваціях у сфері HealthTech завдяки ініціативі Generation H. Організована SET University у співпраці Tokarev Foundation, програма завершилася Demo Day, на якому учасники представили проривні рішення у сфері охорони здоров’я.